Farmaco innovativo per la perdita di peso a doppio obiettivo GLP-1/GIP

Questo prodotto è il primo prodotto di terapia cellulare a doppio bersaglio approvato al mondo basato sull'mRNA LNP. Esprimendo CAR in grado di riconoscere specificamente l'antigene di differenziazione leucocitaria 19 (CD19) e l'antigene di maturazione delle cellule B- (BCMA), identifica ed elimina accuratamente le cellule CD19 e BCMA positive nel corpo dei pazienti, raggiungendo così gli obiettivi terapeutici. L'effetto sinergico dei doppi bersagli può eliminare le cellule patogene dalla fonte, migliorare sostanzialmente le condizioni del paziente e risolvere i punti dolenti che i trattamenti tradizionali non possono curare e che sono soggetti a recidiva. Studi preclinici hanno dimostrato che questo prodotto può uccidere in modo significativo le cellule positive al CD19 e alla BCMA e ha una buona sicurezza ed efficacia.

L'indicazione clinica approvata questa volta è il lupus eritematoso sistemico recidivante e refrattario. Inoltre, si prevede che questo prodotto venga utilizzato per il trattamento di altre malattie autoimmuni mediate dalle cellule B/plasmacellule-come la miastenia grave (MG), l'artrite reumatoide (RA) e la vasculite correlata agli anticorpi anti-citoplasma dei neutrofili (ANCA) -. Può anche essere esteso al mieloma multiplo (MM) recidivante/refrattario, al linfoma a cellule B- e ad altri tumori ematologici e ha un alto valore di sviluppo clinico. L'approvazione della sperimentazione clinica di questo prodotto è un altro importante risultato dell'impostazione del nostro gruppo nel campo della terapia cellulare, ponendo una buona base per lo sviluppo di prodotti di terapia cellulare tra cui CAR-T generato in vivo.

Zilebesiran è una terapia sottocutanea con RNAi sviluppata da Alnylam basata sulla sua tecnologia del coniugato GaINAc chimico stabile potenziato PLUS (ESC+). Riduce i livelli di angiotensina mirando alla sintesi dell'angiotensinogeno (AGT), il componente più a monte del sistema renina-angiotensina-aldosterone (RAAS), un percorso classico per la regolazione della pressione sanguigna. Alla fine, porta ad una diminuzione prolungata della pressione sanguigna. Nel luglio 2023, Roche e AInylam hanno raggiunto un accordo per ottenere i diritti di sviluppo e commercializzazione in cooperazione del farmaco per un valore totale della transazione fino a 2,8 miliardi di dollari. Nel settembre 2025, le due parti hanno lanciato il primo studio clinico di fase IV di Zilebesiran. ZENISH).

Questo studio è uno studio clinico globale, randomizzato, in doppio-cieco, controllato con placebo- (n=11000) volto a valutare l'efficacia e la sicurezza di Zilebesiran (300 mg, iniezione sottocutanea, una volta ogni 6 mesi) combinato con un trattamento standard (OC) rispetto al placebo combinato con SOC nel ridurre l'incidenza di eventi avversi cardiovascolari maggiori (MACE) in pazienti adulti ipertesi con malattia cardiovascolare diagnosticata o scarso controllo della pressione arteriosa ad alto rischio di malattia cardiovascolare. L'endpoint primario dello studio è il tempo intercorso fino al primo verificarsi di morte cardiovascolare, infarto miocardico (IM) non fatale, ictus non fatale o insufficienza cardiaca (HF) entro 5 anni di trattamento.

Il 3 giugno 2026, Ascidian Therapeutics ha annunciato oggi di aver raggiunto un accordo di licenza e collaborazione di ricerca globale con Ei Lily and Company. Entrambe le parti scopriranno e svilupperanno congiuntamente terapie per malattie renali monogeniche non divulgate ed Ei Lily ha il diritto di scegliere di espandere la collaborazione ad altri obiettivi.
L'editor di esoni di RNA di Ascidian può modificare più esoni completi su scala kilobase per riparare le istruzioni genetiche che causano malattie. Questa tecnologia è progettata specificamente per affrontare geni di grandi dimensioni o geni con elevata diversità di mutazioni, espandendo i confini dei farmaci genetici.

Secondo i termini dell'accordo, Eli Lilly otterrà diritti esclusivi e specifici per la tecnologia di editing degli esoni dell'RNA dell'Ascidia per bersagli non divulgati di malattie renali. Ascidian guiderà la scoperta dei farmaci e le attività precliniche selezionate, mentre Eli Lilly sarà responsabile di ulteriori ricerche precliniche, sviluppo clinico, produzione e commercializzazione. Ascidian ha diritto a pagamenti fino a 1,9 miliardi di dollari, inclusi pagamenti anticipati, pagamenti per traguardi di sviluppo e commercializzazione e royalties scaglionate in base alle vendite globali. Ascidian si riserva il diritto di sviluppare indipendentemente o congiuntamente altri obiettivi nel campo del rene con altri partner.

Il valore totale del progetto di partnership ammonta a 2 miliardi di dollari, compreso un pagamento anticipato di 30 milioni di dollari (inclusi contanti e sottoscrizione di azioni iniziali). Inoltre, Inceptive ha diritto a pagamenti intermedi aggiuntivi in ​​base al raggiungimento di traguardi quali la ricerca preclinica, le approvazioni normative e le vendite commerciali. Questa collaborazione combina la posizione di leadership di AInvlam nel campo RNAi con i modelli fondamentali e l'esperienza nell'intelligenza artificiale di Inceptive, con l'obiettivo di catalizzare e accelerare lo sviluppo della progettazione di farmaci a base di acidi nucleici. L'innovazione si concentra sullo sviluppo di modelli per farmaci staminali, come la terapia RNAi introdotta da Alnylam.

La piattaforma di Alnylam: un motore di ricerca e sviluppo che ha prodotto sei farmaci commercializzati e vanta oltre 20 anni di supporto dati proprietario siRNA. Modello Inceptive Life Foundation: adatto per A! Modelli basati su farmaci sequenziali, possono generalizzarsi e autoottimizzarsi continuamente attraverso diversi progetti. Lo scopo di questa collaborazione è modellare l'mRNA bersaglio ed esplorare congiuntamente lo spazio delle sequenze e nuove modifiche chimiche per migliorare l'efficacia e gli effetti terapeutici, prevedendo al contempo le molecole candidate terapeutiche ottimali in modelli preclinici per un ulteriore sviluppo da parte di AInyiam, promuovendo così progressi nella progettazione di SiRNA. Il suo obiettivo è aiutare Alnylam a dare priorità allo screening delle molecole più promettenti e a migliorare l’efficienza sperimentale.